Uniqure boekt succes met behandeling Huntington’s
Uniqure heeft overeenstemming bereikt met de Amerikaanse Food and Drug Administration over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor AMT-130, een behandeling tegen de ziekte van Huntington. Dit meldde het gentherapiebedrijf dinsdag.
Volgens de FDA mogen gegevens van de lopende Fase I/II studies dienen als een primaire basis voor de versnelde aanvraag van een zogeheten Biologics License Application, waardoor een aanvullende studie voorafgaand aan de indiening niet nodig is.
In mei dit jaar kreeg de behandeling van Uniqure van de FDA al het predicaat ‘Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)’, de eerste voor de ziekte van Huntington.
In juli dit jaar presenteerde Uniqure tussentijdse gegevens na 24 maanden die een duurzame, dosisafhankelijke vertraging van de ziekteprogressie aantoonden. De onderzoeksdata toonden ook verlagingen in de zogeheten CSF NfL, een maatstaf voor neurodegeneratie, bij behandelde patiënten na 24 maanden.
Het aandeel Uniqure noteerde dinsdag voorbeurs bijna 113 procent hoger.
© Copyright ABM Financial News B.V. All rights reserved. Any redistribution, duplication or archiving prohibited. ABM Financial News B.V. and the provider of this website/application do not warrant the accuracy of any News Content provided and shall not be liable for any errors, inaccuracies or delays in the content, or for any actions taken in reliance thereon.
