UCB presenteert studieresultaten voor de experimentele behandeling van patiënten met TK2d
(ABM FN) UCB heeft positieve uitkomsten bekendgemaakt van onderzoeken gericht op de behandeling van mensen die lijden aan thymidine kinase 2-deficiëntie (TK2d). Dit maakte de Brusselse farmaceut woensdagochtend bekend.
De onderzoeken hebben betrekking op de experimentele behandelingen doxecitine (dC) en doxribtimine (dT).
De publicatie gebeurde tijdens de MDA Clinical and Scientific Conference van dit jaar, die plaatsvindt in Dallas van 16 tot 19 maart.
Uit de gegevens blijkt dat bij personen met TK2d die 12 jaar of jonger waren toen hun symptomen voor het eerst verschenen, na behandeling met pyrimidine nucleoside en/of nucleotide therapie de mortaliteit aanzienlijk daalde en de overlevingskans steeg.
Bovendien verbeterde de behandeling ook de functionele uitkomsten, ongeacht de leeftijd waarop de symptomen begonnen, waaronder het behouden of herwinnen van motorische mijlpalen.
De behandeling hielp ook het bij het stabiliseren van het gebruik van beademings- en voedingsondersteuning.
In alle onderzoekspopulaties werden de behandelingen over het algemeen goed verdragen.
Thymidinekinase 2-deficiëntie is een uiterst zeldzame, levensbedreigende, genetische mitochondriale ziekte die wordt gekenmerkt door progressieve en ernstige spierzwakte (myopathie), die van invloed kan zijn op het vermogen om onafhankelijk te lopen, te eten en te ademen.
© Copyright ABM Financial News B.V. All rights reserved. Any redistribution, duplication or archiving prohibited. ABM Financial News B.V. and the provider of this website/application do not warrant the accuracy of any News Content provided and shall not be liable for any errors, inaccuracies or delays in the content, or for any actions taken in reliance thereon.
